经Janus相关磷酸化类固醇 (JAKi) 疗法后发作的或JAKi难治性（R/R）的骨髓角化病患医学病状不佳，各个方面生存不下 (OS)仅13-16个翌年。Imetelstat 是一种核酸类固醇。一项II期多中会心深入研究检验了Imetelstat用于中会高危风险的JAKi-R/R骨髓角化病患的和安全性。
受试病患被随机一四组，接受Imetelstat 9.4 mg/kg或4.7 mg/kg疗法，静滴，3周一次。主要终点是24亦同的脾更为严重不下（脾体积缩小≥35%）和病症更为严重不下（总病症评分提高≥50%）。次要终点还包括OS和安全性。
A：所有随机一四组病患的OS；B：OS与骨髓角化变化或平稳的相似性
深入研究招募提前结束，接受4.7 mg/kg Imetelstat疗法的病患被允许继续接受9.4 mg/kg剂量疗法。24亦同，9.4 mg/kg四组的脾更为严重不下和病症更为严重不下分别是10.2%和32.2%，4.7 mg/kg四组的分别是0%和6.3%。在采行9.4 mg/kg Imetelstat疗法的病患中会，中会位OS为29.9个翌年，40.5%的病患赢得了骨髓角化优化，而且42.1%的可检验病患的驱动基因序列的突变等位基因序列频不下提高。
角化优化和变异等位基因序列频不下提高与OS相关。核酸活性和核酸逆转录酶水平的提高归功于靶标抑制，并与脾脏自由基、病症自由基和OS相关。最常见的低血糖是3/4级的可逆性血细胞减少。
总而言之，在这项关于Imetelstat两个用药剂量的II期试验中会，不良风险的JAKi-R/R 骨髓角化病患可从Imetelstat 9.4 mg/kg（1次/3周）疗法中会赢得医学必需的病症更为严重不下，且安全性较佳。生物标志物和骨髓角化检验确实，Imetelstat对恶性乔纳森有选择性制约。一项验证性的III期深入研究正在进行中会。
值得注意出处：
John Mascarenhas, et al. Randomized, Single-Blind, Multicenter Phase II Study of Two Doses of Imetelstat in Relapsed or Refractory Myelofibrosis. Journal of Clinical Oncology.
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